Ορφανά Φάρμακα

 

 

 

 

 

 
 

Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ)


Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ), που ιδρύθηκε το 1995 και είναι υπεύθυνος για την προστασία και την ενίσχυση της δημόσιας υγείας, συμβάλλει σήμερα σημαντικά τόσο στην ανάπτυξη, όσο και στην κυκλοφορία «ορφανών» φαρμάκων στην ευρωπαϊκή αγορά. Κι όταν λέμε «ορφανά» φάρμακα εννοούμε εκείνα τα σκευάσματα που προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη, ή τη θεραπεία παθήσεων που είναι σπάνιες, δηλαδή προσβάλλουν λιγότερο από 1 στους 2.000 ανθρώπους, ενώ είναι σοβαρές, χρόνιες, και συχνά εκφυλιστικές.   

Μέχρι πρότινος, το κυριότερο πρόβλημα που αντιμετώπιζαν οι ασθενείς τέτοιων παθήσεων ήταν η μειωμένη παραγωγή των εν λόγω φαρμάκων, κι αυτό γιατί η ανάπτυξη και η εμπορία τους −δεδομένου ότι προορίζονται για μικρό αριθμό ασθενών− δεν παρουσίαζε μεγάλο οικονομικό ενδιαφέρον για τις φαρμακοβιομηχανίες. Ωστόσο, το 1999 προτάθηκε ένας νέος Κανονισμός, ο οποίος εφαρμόστηκε το 2000 (Κανονισμός (ΕΚ) αρ. 141/2000) και στόχευσε στο να ενθαρρύνει τις μεγάλες εταιρείες να πραγματοποιήσουν έρευνα στο συγκεκριμένο τομέα. Η εν λόγω νομοθεσία ονομάστηκε η «νομοθεσία των ορφανών», και ουσιαστικά παρείχε μία σειρά κινήτρων στις φαρμακοβιομηχανίες, προκειμένου να τραβήξει το ενδιαφέρον τους. Κάποια από αυτά τα κίνητρα ήταν η απαλλαγή από την καταβολή τελών, η δυνατότητα πραγματοποίησης έρευνας χρηματοδοτούμενης από την Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.), η παροχή αποκλειστικών δικαιωμάτων κ.ά. 

Βασική αρμοδιότητα του Οργανισμού είναι να ελέγχει και να αξιολογεί κατά πόσο ένα προτεινόμενο φάρμακο μπορεί να επωφεληθεί από όλες αυτές τις «διευκολύνσεις» που προβλέπει η κοινοτική νομοθεσία, και συνεπώς να λάβει άδεια κυκλοφορίας στην ευρωπαϊκή αγορά. Εάν ένα σκεύασμα αφορά μία πάθηση που προσβάλλει λιγότερα από 5 στα 10.000 άτομα, η οποία είναι απειλητική για τη ζωή, ή μπορεί να επιφέρει αναπηρίες με την πάροδο του χρόνου, και ταυτόχρονα δεν υπάρχουν άλλες εναλλακτικές θεραπείες ή διαγνωστικές μέθοδοι, τότε πληρούνται οι βασικές προϋποθέσεις ώστε η ενδιαφερόμενη φαρμακοβιομηχανία να υποβάλει αίτηση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας του προϊόντος της. 

Συγκεκριμένα, η Επιτροπή (COMP) του Οργανισμού, η οποία απαρτίζεται από επιστήμονες από όλα τα κράτη-μέλη της Ε.Ε., την Ισλανδία, τη Νορβηγία, καθώς και από τρεις αντιπροσώπους ασθενών, είναι αρμόδια για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλλουν όσοι προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες. Επίσης έχει συμβουλευτικό ρόλο, μιας και υποβάλλει προτάσεις στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή σχετικά με τους νόμους που θα πρέπει να ψηφιστούν όσον αφορά στα «ορφανά» φάρμακα, ενώ συνεργάζεται με άλλους παγκόσμιους Οργανισμούς, όπως και με Ενώσεις Ασθενών. Εκείνη αποφασίζει για το αν ένα φάρμακο μπορεί να χαρακτηριστεί «ορφανό», και στη συνέχεια παρέχει επιστημονικές γνωμοδοτήσεις στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ώστε εκείνη να δώσει την έγκρισή της. Και τότε, μόλις μία εταιρεία λάβει το πράσινο φως, υποχρεούται να αναπτύξει αμέσως το σκεύασμα, ακολουθώντας πάντα τα πρωτόκολλα που ισχύουν και για όλα τα υπόλοιπα φάρμακα. 

Αξίζει να σημειωθεί ότι από τότε που τέθηκε σε εφαρμογή ο νέος Κανονισμός, δηλαδή το 2000, ο αριθμός υποβολής αιτήσεων άρχισε να γίνεται όλο και σημαντικότερος. Εκείνον το χρόνο, ο αριθμός τους έφτανε μόλις τις 70, ενώ το 2013 υποβλήθηκαν περίπου 17 με 20 αιτήσεις/μήνα, δηλαδή περίπου 150 αιτήσεις το χρόνο, κάτι που δείχνει τις προοπτικές που υπάρχουν για όσους πάσχουν από μία σπάνια νόσο. 

Στην ιστοσελίδα του Οργανισμού διατίθενται πληροφορίες για τα ορφανά φάρμακα, αλλά και για διάφορες σπάνιες παθήσεις, τόσο για το απλό κοινό, όσο και για τις φαρμακοβιομηχανίες.

 

 

Επιτρέπεται η αναπαραγωγή με την προϋπόθεση αναφοράς της πηγής.

Επαφή

Ο Κόσμος των Σπανίων Παθήσεων
Ελίνα Μιαούλη

Αθήνα

+30 6977263301

© 2014 Όλα τα δικαιώματα κατοχυρωμένα

Υλοποιήθηκε από Webnode