CHMP: Θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία voretigene neparvovec για την αντιμετώπιση σπάνιας κληρονομικής πάθησης του αμφιβληστροειδούς

2018-10-24 13:29

 

«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση από την CHMP αποτελεί ένα σημαντικό βήμα στην πορεία μας για την προαγωγή των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών που μπορούν να αλλάξουν τη ζωή των ασθενών στην οφθαλμολογία», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. «Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με την Spark Therapeutics και τον EMA για να δημιουργήσουμε πρόσβαση και να εξελίξουμε την περίθαλψη για τους ανθρώπους στην Ε.Ε. που αντιμετωπίζουν την απειλή της ολικής τύφλωσης από αυτή την κληρονομική πάθηση του αμφιβληστροειδούς».

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP βασίζεται σε δεδομένα που προκύπτουν από τις κλινικές δοκιμές Φάσης 1, 2 και 3, στις οποίες συνολικά συμμετείχαν 43 ασθενείς με κληρονομική πάθηση του αμφιβληστροειδούς που προκαλείται από μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE6511. Η δοκιμή Φάσης 3 ήταν η πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας για κληρονομική πάθηση.

Η απόφαση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται εντός περίπου δύο μηνών από τη θετική γνωμοδότηση της CHMP. Εάν λάβει έγκριση, η άδεια κυκλοφορίας θα έχει ισχύ και στα 28 κράτη μέλη της Ε.Ε., καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
 

Σχετικά με την κληρονομική πάθηση του αμφιβληστροειδούς που σχετίζεται με τη μετάλλαξη του γονιδίου RPE65

Οι κληρονομικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς είναι μια ομάδα σπάνιων παθήσεων που μπορούν να οδηγήσουν σε τύφλωση και προκαλούνται από πάνω από 220 διαφορετικά γονίδια, προσβάλλοντας συχνά δυσανάλογα τα παιδιά και τους νεαρούς ενήλικες. Οι μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 προσβάλλουν περίπου 1 στους 200.000 ανθρώπους.

Οι μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 μπορούν να οδηγήσουν σε τύφλωση. Στα πρώιμα στάδια της πάθησης, οι ασθενείς μπορεί να παρουσιάζουν νυχτερινή τύφλωση (νυκταλωπία), απώλεια της ευαισθησίας στο φως, απώλεια της περιφερειακής όρασης, απώλειας της οξύτητας ή της ευκρίνειας της όρασης, εξασθένηση της προσαρμοστικότητας στο σκοτάδι και επαναλαμβανόμενες ανεξέλεγκτες κινήσεις του ματιού (νυσταγμός). Οι ασθενείς με μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 ενδέχεται να διαγνωστούν, για παράδειγμα, με υποτύπους είτε της συγγενούς αμαύρωσης Leber είτε της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας.
 

Σχετικά με τη συμφωνία αδειοδότησης και προμήθειας μεταξύ της Novartis και της Spark Therapeutics

Τον Ιανουάριο του 2018, η Spark Therapeutics σύναψε μια συμφωνία αδειοδότησης και προμήθειας με τη Novartis, η οποία καλύπτει τα δικαιώματα ανάπτυξης, κατοχύρωσης και εμπορικής διάθεσης του voretigene neparvovec σε αγορές εκτός των ΗΠΑ. Τα δικαιώματα εμπορικής διάθεσης στην Ε.Ε./τον ΕΟΧ θα μεταβιβαστούν στη Novartis με την επιτυχή ολοκλήρωση της κατοχύρωσης στην Ε.Ε. και της έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας. Η Novartis έχει ήδη αποκλειστικά δικαιώματα να επιδιώξει την ανάπτυξη, την κατοχύρωση και την εμπορική διάθεση σε όλες τις άλλες χώρες εκτός των ΗΠΑ, και η Spark Therapeutics θα παράσχει την γονιδιακή θεραπεία στη Novartis.
 

Σχετικά με τη Novartis στον τομέα της οφθαλμολογίας

Εδώ και πάνω από 70 χρόνια, οι ασθενείς, οι φροντιστές και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης παγκοσμίως στρέφονται στη Novartis για θεραπείες αιχμής στις οφθαλμικές παθήσεις. Συνεχίζουμε να επενδύουμε στην επιστημονική έρευνα και σε στρατηγικές συνεργασίες για να διασφαλίζουμε ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση στην παρακολούθηση, τη διάγνωση και τα οφθαλμιατρικά μας φάρμακα. Η δέσμευσή μας για την όραση επεκτείνεται παγκόσμια σε όλο το ηλικιακό φάσμα, από τα πρόωρα βρέφη μέχρι τους ηλικιωμένους, από σπάνιες παθήσεις έως αυτές που προσβάλλουν εκατομμύρια, από οφθαλμικές σταγόνες έως γονιδιακές θεραπείες. Η φιλοδοξία μας: να εξελίξουμε τα οφθαλμιατρικά προϊόντα για να βοηθήσουμε τους πάντες να δουν τις δυνατότητές τους.
 

Πηγή: healthview.gr

Επιτρέπεται η αναπαραγωγή με την προϋπόθεση αναφοράς της πηγής.

Πίσω

Επαφή

Ο Κόσμος των Σπανίων Παθήσεων
Ελίνα Μιαούλη

Αθήνα

© 2014 Όλα τα δικαιώματα κατοχυρωμένα

Υλοποιήθηκε από Webnode