Filsuvez: Θετική γνωμοδότηση για τη θεραπεία δυστροφικής και συνδεσμικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης

2022-05-23 13:06

 

 

Η Amryt (Nasdaq: AMYT), μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συνιστώντας την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Π.Ε.) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω. Η Π.Ε. είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος που προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία.

Με βάση αυτήν τη σύσταση της CHMP, αναμένεται απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (ΕΚ) σχετικά με την αίτηση για το Filsuvez® εντός 67 ημερών. Η κεντρική άδεια κυκλοφορίας θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της Ε.Ε. καθώς και στην Ισλανδία, στο Λιχτενστάιν και στη Νορβηγία. Ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο αναμένεται να χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας εντός του ίδιου χρονικού διαστήματος.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, σχολίασε: «Η σύσταση της CHMP για την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί το σημαντικότερο ορόσημο στην ιστορία της Amryt και αντιπροσωπεύει μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Αυτό είναι το αποκορύφωμα χρόνων σκληρής δουλειάς από όλη την ομάδα της Amryt. Θα ήθελα να ευχαριστήσω επίσημα τόσο τα μέλη της ομάδας όσο και όλους τους ασθενείς,τους φροντιστές και τους γιατρούς για τη δέσμευση και τις προσπάθειές τους να φτάσουμε σε αυτό το σημείο.

»Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν και διαθέτουμε ήδη την ομάδα, την οικονομική ευελιξία, τα συστήματα και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε στην αγορά και να εκτελέσουμε το σημαντικό σχέδιο της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε λίγο πιο κοντά στο να προσφέρουμε το Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό».

Ο Jimmy Fearon, Διευθύνων Σύμβουλος της Debra Ireland και μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Debra International, σχολίασε: «Τα σημερινά νέα είναι ευπρόσδεκτα και εξαιρετικά σημαντικά για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους που παλεύουν καθημερινά με αυτή τη φοβερή ασθένεια και έχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Ένα μεγάλο ευχαριστώ στην ομάδα της Amryt, αυτά είναι καλά νέα για τις οικογένειές μας που δεν εξυπηρετούνται επαρκώς».
 

Σχετικά με την πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa)

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (Π.Ε.) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβής ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλεννογόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων.

Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές Π.Ε. πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.

 

Σχετικά με την μελέτη EASE

Η μελέτη EASE (NCT03068780) είναι η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη Φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη ποτέ σε ασθενείς με Π.Ε., η οποία πραγματοποιήθηκε σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες. Περιλαμβάνει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη που ακολουθείται από μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος. Ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά έλκη-στόχους Π.Ε. μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και < 9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση για μελέτη της θεραπείας σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επιθέματα ελκών σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα. Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στη φάση ανοικτής επισήμανσης της ασφάλειας.
 

Σχετικά με την Amryt

Η Amryt είναι μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία καινοτόμων θεραπειών για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Η Amryt διαθέτει ένα ισχυρό, εμπορικό και αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο περιουσιακών στοιχείων.

Η εμπορική δραστηριότητα της Amryt περιλαμβάνει τρία φάρμακα για σπάνιες παθήσεις - μετρελεπτίνη (Myalept®/ Myalepta®), οκτρεοτίδη από το στόμα (Mycapssa®) και λομιταπίδη (Juxtapid®// Lojuxta®).
 

Πηγή: ieidiseis.gr


Επιτρέπεται η αναπαραγωγή με την προϋπόθεση αναφοράς της πηγής.

Πίσω

Επαφή

Ο Κόσμος των Σπανίων Παθήσεων - Ελίνα Μιαούλη

© 2014 Όλα τα δικαιώματα κατοχυρωμένα

Υλοποιήθηκε από Webnode